Hämophilie und Hämatologie

Baxter ist Pionier in der Behandlung von Blutgerinnungsstörungen, vor allem der Hämophilie. Bereits geringfügige Verletzungen können bei Hämophilie-Patienten zu großem Blutverlust führen. Unbehandelt sind sowohl ihre Lebensqualität also auch Lebenserwartung deutlich reduziert. Schon 1966 brachte Baxter das erste industriell hergestellte Faktor-VIII-Konzentrat zur Behandlung von Hämophilie A auf den Markt, 1992 folgte das erste rekombinante Faktor-VIII-Konzentrat. Im Jahr 2003 konnte Baxter als weltweit erstes pharmazeutisches Unternehmen den Hämophilie-Patienten ein rekombinantes Faktor-VIII-Konzentrat zur Verfügung stellen, das gänzlich ohne Zusatz von menschlichen oder tierischen Proteinen hergestellt wird.

Faktor-VIII-Konzentrat mit Langzeitwirkung

Baxter arbeitet an innovativen Behandlungsformen der Hämophilie A, einer angeborenen Störung der Blutgerinnung. Der häufig schweren Blutungsneigung dieser Patienten kann in der Regel heutzutage durch 2 bis 3 Infusionen eines Faktor-VIII-Konzentrats pro Woche vorgebeugt werden. In präklinischen Studien wies das Unternehmen erstmals nach, dass chemische Modifikation von Blutfaktoren, wie die Modifizierung durch Poly-Ethylen-Glycol (PEG) oder Polysialinsäuren (PSA) den Abbau der Faktoren in der Zirkulation verzögern können. Lassen sich diese Daten in klinischen Studien bestätigen, wären prophylaktische Infusionen von Faktorkonzentrat weniger oft als derzeit nötig - was für Patienten eine wesentliche Erleichterung darstellen würde.

Rekombinantes Faktor-IX-Konzentrat zur akuten und prophylaktischen Behandlung von Hämophilie B

Baxter arbeitet an einem Forschungsprogramm, das die Entwicklung eines rekombinanten Faktor-IX-Proteins zur Substitutionsbehandlung als Ziel hat. Daneben wird auch an einer länger aktiven Version von Faktor IX gearbeitet. Ziel ist es auch hier die Zahl der für eine effektive Therapie notwendigen Infusionen zu verringern.

Rekombinant erzeugter von-Willebrand-Faktor

Nach der erfolgreichen Entwicklung des weltweit ersten ohne Zusatz von menschlichen oder tierischen Proteinen hergestellten Faktor-VIII-Konzentrats, hat Baxter nun auch ein Entwicklungsprogramm für ein auf der gleichen Herstellungstechnologie basierendes, rekombinantes von-Willebrand-Faktor-Präparat gestartet. Die von Willebrand'sche Erkrankung ist die häufigste angeborene Blutgerinnungsstörung, der hierbei fehlende von-Willebrand-Faktor muss bei Patienten mit dieser Erkrankung ersetzt werden.

Rekombinantes ADAMTS13-Konzentrat

ADAMTS13 ist ein Enzym, welches regulierend auf die Funktion des von-Willebrand-Faktors wirkt und dadurch eine entscheidende Rolle im Blutgerinnungssystem spielt. Fehlt dieses Enzym, entwickeln Patienten eine schwere, lebensbedrohliche Erkrankung, die sogenannte "thrombotische, thrombozytopenische Purpura - TTP", bei der die Blutgefäße durch Thromben verschlossen werden. Baxter arbeitet an der gentechnischen Herstellung von ADAMTS13, um diesen TTP-Patienten eine einfache und wirkungsvolle Behandlung zu ermöglichen.

Rekombinantes FVIIa-Konzentrat

Patienten mit Hämophilie A entwickeln oftmals hemmende Antikörper gegen die als Behandlung eingesetzten Faktor-VIII-Konzentrate. Dadurch werden diese wirkungslos und auftretende Blutungen können nicht gestillt werden. Eine Möglichkeit der Behandlung ergibt sich aus der Anwendung von sogenannten "bypassing agents", mit denen die Blutgerinnungskaskade aktiviert werden kann, ohne dass Faktor VIII benötigt wird. Zu diesen zählt unter anderem die aktivierte Form des Blutgerinnungsfaktors VII. Da Faktor VIIa nur eine sehr kurze physiologische Halbwertszeit aufweist, arbeitet Baxter neben der Entwicklung des Basismoleküls gleichzeitig auch an einem Molekül mit längerer Wirksamkeit.